Acer Therapeutics Inc ACER

acer therapeutics is een biotechbedrijf met hoofdkantoor in cambridge, ma, dat opnieuw aangepaste en geherformuleerde geneesmiddelen ontwikkelt voor de behandeling van ultra-wezenlijke ziekten met aanzienlijke onbeantwoorde medische behoeften. acers belangrijkste kandidaat, edviso™ (celiprolol), is de eerste farmaceutische therapie waarvoor goedkeuring is aangevraagd voor patiënten met vasculair type ehlers-danlos-syndroom (veds). ehlers-danlos-syndroom is een groep erfelijke aandoeningen van het bindweefsel zonder etnische predispositie. veds is een subtype dat wordt gekenmerkt door ernstige arteriële dissecties, rupturen en vroegtijdige dood. complicaties komen zelden voor bij kinderen, maar 25% van de patiënten wordt getroffen voor de leeftijd van 20 jaar en 80% voor de leeftijd van 40 jaar. de mediane leeftijd van overlijden wordt geschat op ongeveer 50 jaar. patiënten worden gediagnosticeerd op basis van klinische symptomen en bevestigd door de aanwezigheid van mutaties in het col3a1-gen. er zijn ongeveer 2.000 gedocumenteerde patiënten, maar de prevalentie zou kunnen oplopen tot 5.000 patiënten in de vs (pepin 2014). er zijn geen specifieke farmacologi