Ultragenyx lanceert Evkeeza® (evinacumab-concentraatoplossing voor infusie) in Nederland voor de behandeling van homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)
Evkeeza is een eerste klasse geneesmiddel dat wordt aanbevolen voor vergoeding door het Nederlands Agentschap voor Gezondheidstechnologie voor de behandeling van HoFH bij patiënten ≥ 5 jaar oud
BASEL, May 28, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), een biofarmaceutisch bedrijf gericht op de ontwikkeling en commercialisering van nieuwe behandelingen voor zeldzame en uiterst zeldzame genetische ziekten, heeft vandaag de lancering van Evkeeza® (evinacumab) in Nederland aangekondigd. Evkeeza wordt nu in Nederland vergoed als aanvulling op dieet en andere lage densiteit lipoproteïnecholesterol (LDL-C)-verlagende behandelingen voor de behandeling van volwassenen en jongeren van 5 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH), een uiterst zeldzame, erfelijke vorm van hoge cholesterol. Evkeeza kreeg eerder een vergunning voor het in de handel brengen van de Europese Commissie (EC) als aanvulling op dieet en andere LDL-C-verlagende behandelingen voor de behandeling van volwassenen en jongeren van 5 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH).
Evkeeza is het eerste goedgekeurde en op de markt gebrachte monoklonale antilichaam dat het angiopoëtine-achtige 3-eiwit remt (ANGPTL3). Evkeeza wordt eenmaal per maand (elke 4 weken) toegediend via een intraveneuze infusie van 60 minuten. De behandeling is nu beschikbaar om voor te schrijven aan patiënten met HoFH in Nederland.
"We willen onze grote dankbaarheid uitspreken aan de artsengemeenschap voor haar voortdurende steun en onschatbare hulp bij het bepleiten van de waarde van Evkeeza voor het verbeteren van de gezondheid van mensen met HoFH bij de Health Technology Agency in Nederland", zei Eva Begaud, vicepresident en algemeen directeur bij Ultragenyx voor Nederland, België, Luxemburg en Frankrijk.
" We hebben geworsteld met het krachtig verlagen van de LDL-C waarden bij patienten met homozygote familiale hypercholesterolemie van 5 jaar en ouder tot de lage niveaus die nodig zijn voor het verbeteren van hun cardiovasculaire gezondheid. Nu Evkeeza is goedgekeurd en vergoed, hebben we een extra optie waarvan is aangetoond dat deze de LDL-C-waarden bij deze patiënten effectief verlaagt", aldus Erik Stroes, MD, PhD, hoogleraar Vasculaire Geneeskunde aan de Universiteit van Amsterdam (UMC).
"Evkeeza kan een impactvol medicijn zijn voor kinderen en adolescenten die (bijna) alle LDL-receptoren missen vanwege homozygote FH", zei Albert Wiegman, MD, PhD, FESC, universitair hoofddocent van de afdeling Kindergeneeskunde aan de Universiteit van Amsterdam (UMC).
De behandeling wordt nu vergoed en is op de markt verkrijgbaar om voor te schrijven aan geschikte patiënten met HoFH in de VS, Canada, Japan, Italië, Nederland, Luxemburg en Duitsland. Het is ook beschikbaar via programma's voor vroege toegang in meerdere landen in Europa en het Midden-Oosten.
Over Homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)
HoFH is een slopende vorm van erfelijke hypercholesterolemie, waaraan wereldwijd 1 op de 300.000 en in de Europese Unie ongeveer 1.600 mensen lijden. HoFH treedt op wanneer twee kopieën van de familiaire hypercholesterolemie (FH)-veroorzakende genen worden geërfd, één van elke ouder, wat leidt tot gevaarlijk hoge waarden (>400 mg/dl) LDL-C of slechte cholesterol. Patiënten met HoFH lopen risico op vroegtijdige atherosclerotische aandoeningen en hartafwijkingen op jonge leeftijd.
Over Evkeeza® (evinacumab)
Evinacumab, de werkzame stof in Evkeeza, hecht zich aan een eiwit in het lichaam dat ANGPTL3 heet en blokkeert de effecten ervan. ANGPTL3 is betrokken bij het reguleren van de cholesterolwaarden, en het blokkeren van het effect ervan vermindert het cholesterolgehalte in het bloed. Evkeeza wordt maandelijks (elke 4 weken) toegediend via een intraveneuze infusie.
Evkeeza is goedgekeurd door de Europese Commissie (EC) als aanvulling op dieet en andere lage densiteit lipoproteïnecholesterol (LDL-C)-verlagende behandelingen voor de behandeling van pediatrische patiënten van 5 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). De effecten van Evkeeza op cardiovasculaire morbiditeit en mortaliteit zijn niet vastgesteld.
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. heeft Evkeeza ontdekt en ontwikkeld en brengt het product voor HoFH in de VS op de markt onder de generieke naam evinacumab-dgnb, met dgnb als toevoeging in overeenstemming met de door de FDA uitgegeven richtlijnen voor de niet-merkgebonden naamgeving van biologische producten.. Ultragenyx is verantwoordelijk voor het op de markt brengen van Evkeeza in HoFH in landen buiten de VS.
BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE VOOR EVKEEZA (evinacumab)
De meest voorkomende bijwerkingen zijn symptomen van gewone verkoudheid, zoals een loopneus (nasofaryngitis) en een moe gevoel (vermoeidheid) bij kinderen van 5 tot 11 jaar. Evkeeza kan ernstige allergische reacties veroorzaken. Waarschuw uw arts of verpleegkundige onmiddellijk als u symptomen krijgt van een ernstige allergische reactie: zwelling – voornamelijk van de lippen, tong of keel, waardoor het moeilijk wordt om te slikken of ademen, ademhalingsproblemen of piepende ademhaling, duizeligheid of flauwvallen, uitslag, netelroos of jeuk. Het infuus wordt onmiddellijk gestopt en u moet mogelijk andere geneesmiddelen nemen om de reactie onder controle te houden.
Wie mag EVKEEZA niet gebruiken?
U mag Evkeeza niet voorgeschreven krijgen als u allergisch bent voor evinacumab of een van de andere bestanddelen van dit geneesmiddel. Evkeeza wordt niet aanbevolen voor kinderen jonger dan 5 jaar, omdat er nog niet genoeg informatie is over het gebruik ervan bij deze groep patiënten.
Gebruikt u naast dit middel nog andere geneesmiddelen, heeft u dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u binnenkort andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Vertel dat dan uw arts.
Bent u zwanger, denkt u zwanger te zijn of wilt u zwanger worden? Neem dan contact op met uw arts voordat u dit geneesmiddel gebruikt. Evkeeza kan schadelijk zijn voor uw ongeboren baby. Als u zwanger wordt tijdens uw behandeling met Evkeeza, neem dan onmiddellijk contact op met uw arts. Als u zwanger kunt worden, moet u doeltreffende anticonceptie gebruiken om te voorkomen dat u zwanger wordt. Gebruik doeltreffende anticonceptie terwijl u wordt behandeld met Evkeeza en gebruik effectieve anticonceptie gedurende ten minste 5 maanden na de laatste dosis Evkeeza. Praat met uw arts over de beste anticonceptiemethode voor u tijdens deze periode.
Als u borstvoeding geeft of van plan bent borstvoeding te geven, vraag uw arts dan om advies voordat u dit geneesmiddel gaat gebruiken. Het is niet bekend of Evkeeza in de moedermelk terechtkomt.
Krijgt u last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige. Door bijwerkingen te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.
U kunt bijwerkingen per e-mail melden op ultragenyx@primevigilance.com.
Raadpleeg de volledige productinformatie, inclusief de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter: Informatie voor de patiënt.
Over Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich inzet om vernieuwende producten te leveren aan patiënten voor de behandeling van ernstige zeldzame en uiterst zeldzame ziekten. Het bedrijf heeft een diverse portfolio van goedgekeurde behandelingen en productkandidaten opgebouwd die gericht zijn op het aanpakken van ziekten met een hoge onvervulde medische behoefte en duidelijke biologie voor behandeling, waarvoor meestal geen goedgekeurde behandelingen zijn die de onderliggende aandoening aanpakken.
Het bedrijf wordt geleid door een managementteam dat ervaring heeft met de ontwikkeling en commercialisering van therapeutische middelen voor zeldzame ziekten. De strategie van Ultragenyx is gebaseerd op tijd- en kostenefficiënte geneesmiddelenontwikkeling, met als doel het zo snel mogelijk leveren van veilige en effectieve behandelingen aan patiënten.
Voor meer informatie over Ultragenyx Pharmaceutical Inc. bezoekt u: ultragenyx.com.
Ultragenyx toekomstgerichte verklaringen en gebruik van digitale media
Met uitzondering van de hierin opgenomen historische informatie, zijn de in dit persbericht vermelde zaken, inclusief verklaringen met betrekking tot de verwachtingen en prognoses van Ultragenyx ten aanzien van de toekomstige bedrijfsresultaten en financiële prestaties, bedrijfsplannen en doelstellingen, inclusief de verwachtingen ten aanzien van de marktkansen voor Evkeeza, toekomstgerichte verklaringen in de zin van de "safe harbor"-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen brengen aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich mee die ertoe kunnen leiden dat onze klinische ontwikkelingsprogramma's, samenwerking met derden, toekomstige resultaten, prestaties of verwezenlijkingen aanzienlijk verschillen van die welke worden uitgedrukt of geïmpliceerd door de toekomstgerichte verklaringen. Dergelijke risico's en onzekerheden omvatten, onder andere, de onzekerheid over de ontwikkeling van klinische geneesmiddelen en de onvoorspelbaarheid en het langdurige proces voor het verkrijgen van wettelijke goedkeuringen, risico's in verband met bijwerkingen, risico's gerelateerd aan het vertrouwen op externe partners om bepaalde activiteiten uit te voeren namens het bedrijf, de mogelijkheid van een vergunning of samenwerkingsovereenkomst, inclusief de te beëindigen samenwerkingsovereenkomst van het bedrijf met Regeneron, geringere dan verwachte marktkansen voor de producten en productkandidaten van het bedrijf, productierisico's, concurrentie van andere behandelingen of producten, marktacceptatie van de producten van het bedrijf, risico's in verband met internationale uitbreiding van de activiteiten van het bedrijf, onzekerheden met betrekking tot verzekeringsdekking en vergoedingsstatus van nieuw goedgekeurde producten, en andere zaken die van invloed kunnen zijn op de toereikendheid van bestaande contanten, kasequivalenten en kortetermijninvesteringen om activiteiten te financieren, de toekomstige bedrijfsresultaten en financiële prestaties van het bedrijf en de beschikbaarheid of het commerciële potentieel van de producten en kandidaat-geneesmiddelen van Ultragenyx. Ultragenyx is niet verplicht om toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien.
Raadpleeg voor een verdere beschrijving van de risico's en onzekerheden die ertoe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten afwijken van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden genoemd, evenals de risico's met betrekking tot de activiteiten van Ultragenyx in het algemeen, het jaarverslag van Ultragenyx op Formulier 10-K ingediend bij de Securities and Exchange Commission (SEC) op 21 februari 2024 en de daaropvolgende bij de SEC ingediende periodieke rapporten.
In aanvulling op de SEC-indieningen, persberichten en openbare conferentiegesprekken, gebruikt Ultragenyx zijn website voor investeerdersrelaties en sociale mediakanalen om belangrijke informatie over het bedrijf te publiceren, waaronder informatie die van wezenlijk belang kan zijn voor investeerders en om te voldoen aan zijn openbaarmakingsverplichtingen op grond van de Fair Disclosure Regulation. Financiële en andere informatie over Ultragenyx wordt regelmatig gepubliceerd en is toegankelijk op de Ultragenyx-website voor Investor Relations (https://ir.ultragenyx.com/) en de LinkedIn-website (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).
Contactpersonen
Investeerders
Higa Joshua
+1-415-483-8800
ir@ultragenyx.com
Media
Carolyn Wang
+1- 415-483-8800
media@ultragenyx.com
