Rhythm Pharmaceuticals Inc. RYTM

– Bedrijf dat zich richt op zeldzame ziekten bezig met preklinische ontwikkeling voor congenitaal hyperinsulinisme –

– De overname is zeer strategisch, sluit aan bij de huidige focus van Rhythm op zeldzame neuro-endocrinologische ziekten en biedt belangrijke nieuwe ontwikkelingskansen –

– De klinische ontwikkeling zal naar verwachting in 2024 starten –

BOSTON, Mass. en AMSTERDAM, Nederland, April 04, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op het transformeren van het leven van patiënten en hun naasten die leven met hyperfagie (pathologische / onverzadigbare honger) en ernstige obesitas veroorzaakt door zeldzame melanocortine-4-receptor (MC4R)-pathway-ziekten, kondigde vandaag aan dat Rhythm's Nederlandse dochteronderneming Rhythm Pharmaceuticals Netherlands B.V. ("Rhythm BV") Xinvento B.V. heeft overgenomen, een in Nederland gevestigd biotechbedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van behandelingen voor congenitaal hyperinsulinisme (CHI). CHI is een zeldzame genetische ziekte waarbij de insuline secretie is ontregeld en hypoglykemie (hypo) kan veroorzaken, wat kan leiden tot ernstige gezondheidsproblemen, waaronder epileptische aanvallen, coma, permanente hersenbeschadiging en overlijden.

Xinvento werd in 2021 opgericht door Claudine van der Sande, een ervaren biofarmaceutisch leider die eerder functies bekleedde bij Roche en Sanofi, en wier ervaring als verzorger van haar zoon die met CHI leeft, een inspiratie was voor haar missie om een effectievere behandeling voor CHI-patiënten te zoeken. Mevrouw Van der Sande leidde deze wetenschappelijke inspanning samen met medisch chemicus dr. Piet Wigerinck, die 10 jaar lang als Chief Scientific Officer van Galapagos werkzaam was. Xinvento ontwikkelt nieuwe therapeutische onderzoekskandidaten met als doel de zorg voor patiënten met CHI te verbeteren.

Na het afronden van deze overname zal mevrouw van der Sande, oprichter en CEO van Xinvento, bij Rhythm werkzaam zijn als Vice President, hoofd van het CHI-programma, en zal zij haar diepgaande expertise op het gebied inzetten voor de voortgang van het CHI-programma.

"Als moeder en belangrijkste verzorger van een kind met CHI weet Claudine dat er een belangrijke onvervulde behoefte is aan nieuwe behandelingsopties die de frequentie van hypo’s veilig kunnen verlagen en de incidentie van onomkeerbare hersenschade bij mensen met CHI kunnen helpen minimaliseren. In twee korte jaren heeft ze een slagvaardige, op wetenschap gerichte organisatie aangestuurd met als doel een veelbelovende therapeutische kandidaat naar het ziekenhuis te brengen", aldus David Meeker, arts, voorzitter, president en Chief Executive Officer van Rhythm. "We zijn enthousiast over de mogelijkheid om onze pijplijn uit te breiden naar CHI, een zeldzame ziekte die goed aansluit bij onze bedrijfsstrategie en onze focus op zeldzame endocrinologische indicaties. We kijken ernaar uit om in 2024 een nieuwe therapeutische kandidaat naar het ziekenhuis te brengen."

"Ik word dagelijks geconfronteerd met de constante uitdagingen en angsten van leven met CHI en de dringende behoefte aan een effectieve nieuwe behandeling. Ik geloof dat Rhythm’s ervaring met klinische ontwikkeling, regelgeving en commercie op het gebied van zeldzame ziekten het de ideale partner maakt om Xinvento's CHI-programma te versnellen", aldus mevrouw Van der Sande. "Ik ben blij dat ik deel uitmaak van het Rhythm-team en ons werk voort te zetten om een nieuwe behandeling te brengen aan patiënten en hun naasten die betere opties nodig hebben om deze moeilijke, chronische ziekte te behandelen."

Volgens de voorwaarden van de overnameovereenkomst zal Rhythm B.V. 100 procent van Xinvento's volledig verwaterde aandelen kopen tegen een vooruitbetaling van $5 miljoen (onderhevig aan gebruikelijke aanpassingen), met een aanvullende betaling van maximaal $6 miljoen aan mijlpalen in preklinische ontwikkeling en tot maximaal $50 miljoen extra te betalen voor bepaalde Amerikaanse of EU-goedkeuringen. Rhythm B.V. zal ook tot $ 150 miljoen extra betalen aan bepaalde commerciële netto-verkoopmijlpalen met betrekking tot de hoofdkandidaat of een tweede molecuul, als een tweede molecuul wordt geselecteerd, ontwikkeld en goedgekeurd.

Over congenitaal hyperinsulinisme
Congenitaal hyperinsulinisme (CHI) is de meest voorkomende oorzaak van ernstige, willekeurige en aanhoudende hypo’s bij pasgeborenen en kinderen. Hypoglykemie is het gevolg van een ontregeling van de insuline, waardoor de bloedsuikerspiegel gevaarlijk laag wordt. Zonder juiste en onmiddellijke behandeling kunnen kinderen met CHI epileptische aanvallen krijgen, in coma raken of zelfs overlijden en kunnen patiënten, op langere termijn, ontwikkelingsachterstand, epilepsie, cerebrale parese en andere neurologische schade ervaren. De geschatte incidentie voor CHI is volgens de literatuur 1:29.000 tot 1:31.000.¹

Over Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich inzet voor het transformeren van het leven van patiënten en hun naasten die leven met hyperfagie en ernstige obesitas veroorzaakt door zeldzame melanocortine-4-receptor (MC4R)- pathway ziekten Rhythm is marketing autorisatie houder in de VS, EU en het Verenigd Koninkrijkvan setmelanotide, geregistreerd voor de behandeling van hyperfagie en ernstige obesitas veroorzaakt door aantal van deze ziekten.. Daarnaast werkt Rhythm aan een klinisch ontwikkelingsprogramma voor de behandeling van andere zeldzame MC4R-pathway ziekten, evenals aan een preklinisch pakket van kleine moleculen voor de behandeling van congenitaal hyperinsulinisme. Het hoofdkantoor van Rhythm is gevestigd in Boston, MA.

Toekomstgerichte verklaringen
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de betekenis van de Amerikaanse Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht die geen betrekking hebben op historische feiten moeten worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen, waaronder verklaringen over de mogelijke en verwachte voordelen van onze overname van Xinvento BV, het potentieel van nieuwe therapeutische onderzoekskandidaten voor de behandeling van CHI en de verwachte klinische ontwikkelingstijdlijn voor een therapeutische kandidaat, en veranderingen in het management. Uitspraken met een woord zoals "verwacht", "anticiperen", "geloven", "kunnen", "zullen" en soortgelijke termen zijn ook toekomstgerichte verklaringen. Dergelijke verklaringen zijn onderhevig aan talrijke risico's en onzekerheden, waaronder onder ons vermogen om patiënten in te schrijven in klinische onderzoeken, de opzet en het resultaat van klinische onderzoeken, het vermogen om de benodigde wettelijke goedkeuringen te verkrijgen, risico's in verband met gegevensanalyse en -rapportage, het niet identificeren en ontwikkelen van aanvullende productkandidaten, ongunstige prijsregelgeving, vergoedingenpraktijken van derden of initiatieven voor hervorming van de gezondheidszorg, de impact van concurrentie, onvermogen om onze samenwerkingen te handhaven, of het falen van deze samenwerkingen, ons vertrouwen in derden, risico's met betrekking tot intellectuele eigendom, ons vermogen om vereist personeel aan te nemen en te behouden, de impact van de COVID-19-pandemie en algemene economische omstandigheden op ons bedrijf en onze activiteiten, waaronder onze preklinische onderzoeken, klinische onderzoeken en commercialiseringsperspectieven, het niet realiseren van de verwachte voordelen van onze overname van Xinvento B.V. of aanzienlijke integratieproblemen met betrekking tot de overname, en de andere belangrijke factoren die zijn besproken onder het bijschrift 'Risicofactoren' in ons kwartaalrapport op Formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 30 september 2022 en onze andere indieningen bij de Securities and Exchange Commission. Behalve zoals vereist door de wet, zijn wij niet verplicht om wijzigingen aan te brengen in de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht of om deze bij te werken om gebeurtenissen of omstandigheden weer te geven die zich voordoen na de datum van dit persbericht, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige ontwikkelingen of om andere redenen.

Contactpersoon bij het bedrijf:
David Connolly
Head of Investor Relations and Corporate Communications
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
857-264-4280
dconnolly@rhythmtx.com

Mark de Leeuw
Executive Director International Marketing / General Manager The Netherlands
Rhythm Pharmaceuticals, BV.
mdeleeuw@rhythmtx.com

Contactpersoon voor investeerders:
Hannah Deresiewicz
Stern Investor Relations, Inc.
212-362-1200
hannah.deresiewicz@sternir.com

Contactpersoon media in de V.S.:
Adam Daley
Berry & Company Public Relations
212-253-8881
adaley@berrypr.com

Contactpersonen Europese media:
Nathan McGlone
Aurora Healthcare Communications
+44 (0) 7850 775 669
Nathan.McGlone@Auroracomms.com

Akina Taniguchi
Aurora Healthcare Communications
+44 (0) 7895201125
Akina.Taniguchi@auroracomms.com

^{_______________________________________________}
_{¹ Yau PLoS ONE 15(2): e0228417 https://doi.org/10.1371/journal.pone.0228417 and J Diabetes Investig 2020; 11: 554–563 doi: 10.1111/jdi.13180}